骨髓纖維化治療突破 新藥物納入安全網打破「控病與貧血」兩難困局
AM730 · 1 SOURCES1 day ago2 MIN
Summary
香港大學內科學系血液及血液腫瘤科臨床副教授喬夏利醫生表示，骨髓纖維化患者因造血幹細胞出現後天基因突變，導致出現極度疲勞、腹脹及貧血等症狀。本港每年約有近100宗新症，平均診斷年齡為65歲以上。新一代JAK抑制劑已納入醫管局藥物安全網，約三分之一原本需要輸血的嚴重貧血病人可不再需要輸血，為患者帶來突破性治療希望。
Key Points
- 骨髓纖維化是一种罕见血癌，患者因造血幹細胞出現後天基因突變，導致不正常的血球增生，並刺激骨髓中纖維化組織產生，阻礙正常血球製造，最終引致貧血
- 約四成患者在確診時已出現貧血，隨病情發展，若缺乏合適治療，基本上所有患者最終都會出現貧血；一旦出現嚴重貧血，患者的平均存活期將大幅縮短至僅2.1年
- 喬夏利醫生指出，過去十多年第一代標靶藥主要以控制症狀和脾臟腫大為主，但大部分病人在治療的首半年，貧血情況都會加劇，醫生須在病人的症狀需求與貧血風險之間作出取捨
- 新一代JAK抑制劑的原理是透過抑制骨髓幹細胞內過度活躍的JAK及ACVR1蛋白，從而抑制炎症及阻止骨髓纖維化，並刺激紅血球製造；用藥後症狀如發燒、骨痛等通常在一個月內紓緩，腫大的脾臟亦會在兩、三個月後縮小
- 現年六十多歲的張先生，退休後因廿多年前確診紅血球增生症，其後病情演變成骨髓纖維化，嚴重貧血令他走幾步便氣喘；透過藥物安全網試用新藥3個月後，血小板和紅血球指數均理想回升，精神狀態大幅改善
Why It Matters
新一代JAK抑制劑納入醫管局藥物安全網後，骨髓纖維化患者終能同時兼顧病情控制與血紅素水平，打破過去十多年「控制病情」與「加劇貧血」的兩難困局。對於本港每年近百名新症患者而言，這項治療突破不僅有望延長存活期，更能大幅改善生活質素，讓患者重新享受退休生活及陪伴家人的寶貴時光 。
新一代JAK抑制劑納入醫管局藥物安全網後，骨髓纖維化患者終能同時兼顧病情控制與血紅素水平，打破過去十多年「控制病情」與「加劇貧血」的兩難困局。對於本港每年近百名新症患者而言，這項治療突破不僅有望延長存活期，更能大幅改善生活質素，讓患者重新享受退休生活及陪伴家人的寶貴時光 。