骨髓纤维化治疗突破 新药物纳入安全网打破“控病与贫血”两难困局
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Summary
香港大学内科学系血液及血液肿瘤科临床副教授乔夏利医生表示，骨髓纤维化患者因造血干细胞出现后天基因突变，导致出现极度疲劳、腹胀及贫血等症状。本港每年约有近100宗新症，平均诊断年龄为65岁以上。新一代JAK抑制剂已纳入医管局药物安全网，约三分之一原本需要输血的严重贫血病人可不再需要输血，为患者带来突破性治疗希望。
Key Points
- 骨髓纤维化是一种罕见血癌，患者因造血干细胞出现后天基因突变，导致不正常的血球增生，并刺激骨髓中纤维化组织产生，阻碍正常血球制造，最终引致贫血
- 约四成患者在确诊时已出现贫血，随病情发展，若缺乏合适治疗，基本上所有患者最终都会出现贫血；一旦出现严重贫血，患者的平均存活期将大幅缩短至仅2.1年
- 乔夏利医生指出，过去十多年第一代靶向药物主要以控制症状和脾脏肿大为主，但大部分病人在治疗的首半年，贫血情况都会加剧，医生须在病人的症状需求与贫血风险之间作出取舍
- 新一代JAK抑制剂的原理是通过抑制骨髓干细胞内过度活跃的JAK及ACVR1蛋白，从而抑制炎症及阻止骨髓纤维化，并刺激红血球制造；用药后症状如发烧、骨痛等通常在一个月内舒缓，肿大的脾脏亦会在两、三个月后缩小
- 现年六十多岁的张先生，退休后因廿多年前确诊红血球增生症，其后病情演变成骨髓纤维化，严重贫血令他走几步便气喘；透过药物安全网试用新药3个月后，血小板和红血球指数均理想回升，精神状态大幅改善
Why It Matters
新一代JAK抑制剂纳入医管局药物安全网后，骨髓纤维化患者终能同时兼顾病情控制与血红素水平，打破过去十多年“控制病情”与“加剧贫血”的两难困局。对于本港每年近百名新症患者而言，这项治疗突破不仅有望延长存活期，更能大幅改善生活质量，让患者重新享受退休生活及陪伴家人的宝贵时光 。
新一代JAK抑制剂纳入医管局药物安全网后，骨髓纤维化患者终能同时兼顾病情控制与血红素水平，打破过去十多年“控制病情”与“加剧贫血”的两难困局。对于本港每年近百名新症患者而言，这项治疗突破不仅有望延长存活期，更能大幅改善生活质量，让患者重新享受退休生活及陪伴家人的宝贵时光 。